В Санкт-Петербурге разработано новое лекарство для лечения агрессивных видов рака, которое готовится индивидуально для каждого пациента. Чтобы первые пациенты получили лечение уже до конца 2026 года, необходимо собрать 35 миллионов рублей. В связи с этим благотворительный фонд AdVita запускает масштабную акцию по сбору средств на запуск производства препарата.

Речь идет о препарате CAR-T для лечения B-клеточных лимфом и лейкозов у пациентов, которым не помогают стандартные протоколы лечения. По подсчетам врачей, таких пациентов в России порядка трех тысяч детей и взрослых в год.

CAR-T расшифровывается как Chimeric Antigen Receptor T-cells. Это клеточная терапия, в которой для лечения онкологических заболеваний используются генетически модифицированные Т-лимфоциты самого пациента.

До недавнего времени в России таким пациентам было трудно помочь, но с 2021 года петербургские ученые НИИ ДОГиТ им. Р. М. Горбачевой совместно с НМИЦ им. Петрова разрабатывали новое лекарство на основе технологии CAR-T. Это индивидуальный продукт генно-клеточной терапии, который в лаборатории готовят для каждого пациента из его собственных клеток.

Принцип работы препарата следующий: у пациента из крови забирают его T-лимфоциты, в лаборатории на уровне ДНК их обучают находить опухоль и бороться с ней. После этого Т-лимфоциты становятся своего рода лекарством, которое возвращают обратно в организм пациента, где клетки начинают активно размножаться и бороться с В-клеточной лимфомой. Таким образом, лекарство для каждого пациента создается индивидуально, поскольку именно его клетки становятся ключевым звеном в производстве.

Индивидуальное лекарство, разработанное в Петербурге, имеет ряд преимуществ, которые позволяют ученым называть его уникальным: меньшая токсичность при сохраняющейся эффективности, быстрая скорость производства (менее двух недель), универсальность — оно подходит как детям, так и взрослым. Кроме того, созданный продукт можно будет в будущем тиражировать в других клиниках и регионах России.

Как пояснил Кирилл Лепик, врач-гематолог, заместитель директора по разработке научно-производственного центра генной и клеточной терапии ПСПбГМУ им. И. П. Павлова, эта разработка может помочь пациентам с агрессивными и резистентными B-клеточными злокачественными опухолями. У опухолевых клеток должен быть маркер CD19 — именно на эту мишень направлены CAR-T-лимфоциты. Стандартная терапия для таких пациентов уже оказалась неэффективной: при лечении химиотерапией вероятность достигнуть полной ремиссии у них составляет около 7%, а ожидаемая продолжительность жизни — 3-6 месяцев. При применении CAR-T-продукта (по примеру аналогичных разработок, которые в мире уже внедрены в протоколы) порядка 40% пациентов могут быть излечены. При этом важно понимать, что CAR-T — это не волшебная таблетка, а сложная медицинская технология, которая требует специальной подготовки и наблюдения. После введения CAR-T-клеток возможны специфические осложнения. Одно из главных — синдром высвобождения цитокинов, который иногда называют цитокиновым штормом: иммунная система может отреагировать слишком бурно. Возможны и инфекционные осложнения, потому что пациенты уже ослаблены болезнью и предыдущим лечением. Поэтому после введения препарата пациента нужно наблюдать как минимум месяц.

На данный момент технология уже готова к использованию, и врачи планируют до конца 2026 года применить CAR-T для лечения первых 15 пациентов клиники им. Р. М. Горбачевой. Для них лечение будет абсолютно бесплатным.

Расходы на разработку и клинические исследования лекарства оплачивают и государство, и гранты, и фонд AdVita. Сейчас для закрытия финальных расходов на реагенты и валидацию процесса нужно собрать 35 миллионов рублей. Фонд AdVita с 2021 года на протяжении всей разработки проекта CAR-T финансово поддерживал этот проект. На финальном этапе фонд объявил большую фандрайзинговую акцию, чтобы собрать всю сумму для лечения первых 15 пациентов.

Алина Вилкова, финансовый директор фонда AdVita, отметила, что поддержка разработки и запуска продукта на основе технологии CAR-T — самый значимый проект фонда за последние несколько лет. Фонд поддерживает его с 2023 года в формате софинансирования с государственными научными программами. Например, в 2023–2024 годах всего на исследования было потрачено 22 миллиона рублей — это 50/50 средства от фонда AdVita и государства. В 2025–2026 годах государство финансирует 2/3 проекта, а фонд — 1/3. Это те самые 35 миллионов рублей, которых не хватает для того, чтобы запустить производственный процесс и начать лечить людей уже в этом году. Столько стоят пробные запуски производства и изготовление индивидуальных лекарств для первых 15 пациентов. Если CAR-T-терапию в клинике им. Р. М. Горбачевой в следующем году еще не включат в государственные программы, фонд планирует продолжать финансовую поддержку этого проекта до тех пор, пока это будет необходимо.

Сергей Федорович Багненко, академик РАН, ректор ПСПбГМУ имени академика И. П. Павлова, подчеркнул, что CAR-T-терапия — это способ преодолеть опухолевую резистентность и усилить эффект проводимой терапии у конкретных больных. Анти-CD19 CAR-T-терапия — это только первая ласточка целой серии генно-модифицированных продуктов, которые в данный момент создаются в университете и находятся в разной степени готовности. Одни продукты проходят доклинические исследования, другие переходят в стадию клинических испытаний. Все это стало возможным благодаря поддержке Министерства здравоохранения и прошлому опыту университета, который с 1991 года занимается генно-клеточной терапией и уже 35 лет проводит трансплантации гемопоэтических стволовых клеток при онкогематологических и других заболеваниях. Уже более семи тысяч трансплантаций костного мозга произведено на базе ПСПбГМУ им. академика И. П. Павлова — это самое большое количество в России. Этот опыт стал базовой ступенью, а появление генно-модифицированного медицинского продукта — следующим шагом. Теперь врачи не просто используют донорские клетки (как при трансплантации костного мозга), а берут собственные клетки пациента, модифицируют их и возвращают пациенту, что помогает предотвратить резистентность опухоли. Создание производственного центра генной и клеточной терапии на базе университета позволяет создавать такие индивидуальные продукты для конкретного пациента на постоянной основе. В будущем планируется появление целой линейки таких препаратов, которые позволят оказывать пациентам ту помощь, которая на сегодняшний день в России только начинается.